Медицинска революция: Япония стана първата страна в света, разрешила терапия с индуцирани плурипотентни стволови клетки

Експертният съвет на Министерството на здравеопазването на Япония одобри два продукта на регенеративната медицина, базирани на индуцирани плурипотентни стволови клетки (iPSC) – лекарство за болестта на Паркинсон и лекарство за сърдечна недостатъчност. Ако министърът на здравеопазването одобри решението на експертите, Япония ще стане първата страна в света, която ще разреши търговската продажба на такива продукти – почти 20 години след откриването на самата технология.

Технологията IPSC е разработена от професора от университета в Киото Шиня Яманака, който през 2012 г. получи Нобелова награда за физиология и медицина за това откритие. Тези изкуствено създадени клетки са способни да се диференцират в различни видове тъкани, включително нервни и мускулни клетки.

Одобрение получиха лекарството за болестта на Паркинсон AMCHEPRY на Sumitomo Pharma и RACTHERA и кардиомиоцитен лист за терапия на сърдечна недостатъчност, разработен от стартъпа Cuorips Inc, съобщи Ройтерс.

Лекарството на Sumitomo Pharma включва трансплантация на произвеждащи допамин невронни прогениторни клетки в мозъка на пациенти с напреднала болест на Паркинсон. Клиничните изпитвания от фаза ½ в университета в Киото показват подобрение на двигателните симптоми при четирима от шестима пациенти, без сериозни странични ефекти по време на двегодишното проследяване. Резултатите са публикувани в Nature през април 2025 г.

Разработката на Cuorips са тънки листове от сърдечни мускулни клетки, получени от iPSCs и насочени към пациенти с тежка сърдечна недостатъчност. При клиничните тестове от януари 2020 г. до март 2023 г. всичките осем пациенти са намалили симптомите на умора и сърцебиене, а повече от половината са имали подобрена сърдечна функция.

За японските пациенти, които са изправени пред ограничени възможности за лечение – особено за тези, които очакват трансплантация на сърце в условията на остър недостиг на донорски органи – потенциалното одобрение ще открие нови терапевтични перспективи.

И двата продукта се стремят към условно и ограничено във времето одобрение в рамките на японската регулаторна система за регенеративна медицина, която дава възможност на продуктите да навлязат на пазара за определен период от време, докато компаниите съберат допълнителни данни за ефикасността им. Тази уникална за Япония система позволява подаването на заявления за пускане на пазара, ако има предварителни клинични доказателства за ефикасността.