Стартъпът на пионера в CRISPR Дженифър Дудна създава еднократна ваксина срещу рака

Azalea Therapeutics, биотехнологична компания, основана заедно с Нобеловия лауреат и съавтор на CRISPR Дженифър Дудна, е набрала 82 млн. долара за разработване на революционна терапия на рака – една-единствена инжекция, която препрограмира Т-клетките на пациента директно в тялото. Технологията съчетава вирусоподобни частици за прецизно доставяне на редактора CRISPR и аденоасоциирани вируси за вмъкване на гени в специфични области на ДНК.

In vivo CAR-T е подход за клетъчна терапия, при който Т-клетките на пациента се модифицират директно в тялото. Този подход се различава от традиционната ex vivo терапия, при която клетките се извличат, модифицират в лаборатория и се връщат обратно. Методът in vivo може да ускори лечението и да опрости процедурата.

Подходът на Azalea се основава на две технологии: система за доставка в обвивката (EDV) и аденоасоциирани вируси (AAV). EDV са вирусоподобни частици с ензими Cas9 и фрагменти от антитела, които доставят редактора на генома директно в правилните клетки. AAV позволяват вмъкването на гени в строго определени участъци от ДНК. Комбинацията от тези технологии дава възможност за еднократно инжектиране, което модифицира Т-клетките, като запазва естественото им поведение.

Azalea вече е провела експерименти с мишки и планира да представи резултатите на конференцията ASGCT в Сан Диего. В момента се провеждат изследвания върху примати. Компанията проучва и възможността за прилагане на технологията към хемопоетични стволови клетки и В-клетки.

Компанията е набрала 82 млн. долара за разработване и внедряване на технологията: 65 млн. долара в серия А, ръководена от Third Rock Ventures, както и инвестиции от RA Capital Management, Yosemite и Sozo Ventures. Средствата ще бъдат използвани за in vivo клинични изпитвания на CAR-T и по-нататъшно развитие на платформата за по-широки приложения.

През последните години секторът на клетъчната терапия in vivo отбеляза бърз растеж. През октомври Gilead Kite, известна със своите CAR-T програми, подписа договор с китайската Pregene Biopharma за разработване на in vivo CAR-T клетки на стойност до 1,64 млрд. долара. През същия месец Bristol Myers Squibb инвестира 1,5 млрд. долара в Orbital Therapeutics, биотехнологична компания, която провежда предклинични in vivo проучвания на терапии за автоимунни заболявания. Федералното правителство на САЩ също подкрепя изследванията на CAR-T.

Azalea се отличава от конкуренцията с уникалната си способност да програмира точното разположение на гените в Т-клетките. В дългосрочен план това ще позволи разработването на безопасни и ефективни лекарства.