Важно постижение: технологията CRISPR частично възстановява зрението на хора с наследствена слепота

Учени представиха резултатите от първия етап на клинични изпитвания, в които са участвали 14 души с наследствена форма на слепота – вродената амавроза на Лебер. Наблюдавани са значителни подобрения в зрителните характеристики на фона на генното редактиране CRISPR.

Леберовата вродена амавроза е свързана с мутация в гена CEP290, която води до тежки увреждания на зрението, а пълната слепота настъпва при около един от всеки трима пациенти с тази диагноза. Технологията за редактиране на гени CRISPR е използвана за редактиране на CEP290 при 14 пациенти на възраст от 9 до 63 години, пише New Atlas. Процедурата за редактиране на гените засяга директно светлочувствителните клетки зад ретината. Лечението е извършвано на едното око.

Ефектът е оценен по четири критерия: разпознаване на обектите и буквите върху карта, видимост на цветните светлинни точки, придвижване през лабиринт с физически обекти и субективна оценка на състоянието на всеки участник.

Седемдесет и девет процента са показали подобрение по поне един от четирите критерия, а 43% – по два или повече. Другите доброволци отбелязват подобрение на качеството на живот и клинично значими промени в очните изследвания.

Така например един от участниците успя да намери телефона си сам и също така да види по светещите индикатори, че кафемашината е включена.

„Това са много тривиални видове задачи за хората с нормално зрение, но при заболяване тези резултати имат огромно влияние върху състоянието на индивида“,

коментира авторът на статията Марк Пенеси.

Учените не са регистрирали никакви сериозни странични ефекти от лечението. Очаква се CRISPR да бъде използван за лечение на други форми на слепота.