Нова технология за епигенетично редактиране не прерязва ДНК

Биотехнологичната компания Cellectis представи нова платформа за епигенетично редактиране, която дава възможност за изключване на гени, без да се променя самата ДНК. Подходът може да се превърне в по-безопасна алтернатива на класическите методи на генното инженерство и да разшири възможностите за терапия на рака и други заболявания.

Технологията се основава на точково въздействие върху регулирането на гените, а не на пряко редактиране. За разлика от CRISPR, които режат ДНК и правят промени в генома, новата платформа въздейства върху епигенетичните механизми. С други думи, учените могат да изключват или потискат активността на определени гени, без да променят ДНК последователността. За тази цел те са разработили метод за доставяне на епигенетични регулатори в правилните части на генома.

Експериментите показват успешно потискане на два различни гена, които се експресират активно в чернодробните хепатоцити и участват в изчерпването на имунните клетки.

И в двата случая учените са успели да намалят активността на гените с повече от 90%. Важното е, че терапевтичният ефект е бил стабилен през целия период на наблюдение.

Резултатите разкриват невероятни възможности. Така например технологията може да се приложи в клетъчната терапия, включително за създаване на по-прецизни и по-безопасни имунни клетки за борба с рака. Например способността да се изключват определените гени в Т-клетките може да подобри тяхната устойчивост към негативните ефекти на туморната среда и да намали рисковете от странични ефекти.

Основното предимство на новия подход е възможността да се контролират гените, без да се променя ДНК структурата. Безопасността на епигенетичното редактиране превъзхожда традиционните подходи, които могат да предизвикат нежелани мутации. По-нататъшните проучвания ще бъдат насочени към тестване ефективността на платформата в по-сложни модели.