Модифицираха генно трима души в опит да ги излекуват от ХИВ. Резултатът е неизвестен

Технологията за редактиране на гени CRISPR се използва за промяна на гените на човешки бебета, за модифициране на животни и за лечение на хора със сърповидно-клетъчна болест.

Сега учените опитват нов трик: използване на CRISPR за трайно излекуване на хората от ХИВ.

В забележителен експеримент биотехнологична компания, наречена Excision BioTherapeutics, казва, че е добавила инструмента за редактиране на гени към телата на трима души, живеещи с ХИВ.

След това му е заповядала да изреже и унищожи вируса, където и да се крие.

Проучването в ранен етап е пробна стъпка към крайната цел на компанията да излекува ХИВ инфекцията с единична интравенозна доза от лекарство за редактиране на гени. Excision, която е базирана в Сан Франциско, казва, че първият пациент е получил лечение преди около година.

Днес лекари, участващи в проучването, докладваха на среща в Брюксел, че лечението изглежда безопасно и няма сериозни странични ефекти.

Те обаче скриха ранни данни за ефектите от лечението, оставяйки външни експерти да гадаят дали е проработило.

Провалът не би бил изненада за всеки, който е запознат с ХИВ.

Той се оказа коварен противник. Все още няма ваксина, дори 40 години след идентифицирането на вируса през 1983 г.

Все пак фармацевтичните компании разработиха антиретровирусни лекарства, които спират копирането на вируса. Приемането на тези хапчета позволява на хората с ХИВ да живеят нормален живот. Но ако спрат, вирусът бързо ще се възстанови и, ако не бъде овладян, ще причини фаталния синдром на инфекциите и раковите заболявания, известен като СПИН.

Една от причините вирусът да не може да бъде напълно унищожен само с лекарства е, че той вмъква своя генетичен материал в ДНК на нашите клетки.

Така оставя след себе си скрити копия, които могат да рестартират инфекцията.

Първоначалните лабораторни тестове показаха, че CRISPR може да открие и унищожи ХИВ гените в клетките.

След това, че е в състояние да излекува функционално около 20% от заразените с ХИВ мишки, третирани с лекарство за редактиране на гени, дадено венозно. Компанията получи разрешение да започне тестове върху хора и досега трима души са получили лечението. Всеки получава интравенозно вливане, което освобождава милиарди безобидни вируси, носещи ДНК инструкции за създаване и насочване на ножиците CRISPR.

Според Excision лечението не е причинило сериозни странични ефекти.

Като се има предвид, че изглежда безопасно, компанията каза, че ще продължи проучването с по-високи дози от лечението през следващата година. Още шест пациенти ще получат три и след това 10 пъти количеството, доставено досега.

Това, което все още липсва, са данни дали лечението е подействало.

Пациентите в проучването са приемали антиретровирусни лекарства, но планът е лекарите да спрат тези лекарства 12 седмици след лечението с генно редактиране. За да видят дали вирусът се възстановява. Ако вирусът не се върне, това може да означава, че CRISPR е унищожил вирусните гени.

За двама от пациентите, лекувани преди месеци, изглежда данните вече са известни на компанията.

Но Уилям Кенеди, старши вицепрезидент на клиничното развитие в Excision, каза, че третият пациент е бил лекуван едва наскоро и че пълните резултати за тази група няма да бъдат докладвани до 2024 г.

Това е дълго време за чакане, като се има предвид колко бързо се движи редактирането на гени.

Компаниите за редактиране на гени са станали особено хитри поради трудната финансова среда. Някои компании отбелязаха спад на цените на акциите си, а една, Beam Therapeutics, уволни 20% от персонала си миналата седмица и каза, че ще реорганизира усилията си.