Изграждане на човек от нулата? Учените са все по-близо до създаването на синтетичен геном

Учени от Йейлския университет направиха важна стъпка в развитието на технологията за редактиране на генома. В ново изследване те са успели да утроят броя на точките в ДНК, които могат да бъдат редактирани едновременно, като същевременно са подобрили точността на самите промени. Това открива нови перспективи за изучаване на сложни заболявания и за създаване на по-прецизни терапии. Работата е публикувана в списание Nature Communications.

Днешните инструменти като CRISPR могат да правят промени в три милиарда базови двойки човешка ДНК, но възможностите им са ограничени. Обикновено те работят само с една „буква“ от ДНК в даден момент, а опитите да се засегнат няколко участъка едновременно често са съпроводени с грешки – до целевия фрагмент може по невнимание да се промени и съседен.

Екипът, ръководен от професор Фарън Айзъкс, подобри този процес. Учените са използвали протеин Cas12, аналог на по-известния Cas9, както и специални РНК молекули, които насочват ензима към правилните части на генома.

Чрез модифициране на тези водещи РНК – например чрез съкращаване или промяна на отделни бази изследователите са успели да постигнат едновременно редактиране на 15 точки от ДНК в рамките на една клетка. Това е три пъти повече, отколкото е било възможно досега.

За сравнение, ако си представите ДНК като гигантска книга, предишните методи можеха да поправят по една буква или дума на страница. Новата технология е като едновременно редактиране на фрази в различни глави, без да се засягат останалите. Особеността на Cas12 е, че може да работи с множество водещи РНК едновременно – това качество е в основата на новия подход.

Получената точност открива възможности както за по-задълбочено изучаване на сложни генетични заболявания, включително рак, така и за създаване на синтетични геноми и нови „дизайнерски“ лекарства на тяхна основа. Авторите подчертават, че преодоляването на ограниченията на сегашните методи за редактиране е от ключово значение за по-точни и по-безопасни подходи към терапията и синтетичната биология.