11-годишно момче чува за пръв път в живота си, след като е било подложено на революционна генна терапия. Айсам Дам е роден напълно глух поради изключително рядка аномалия в един единствен ген.
Детската болница във Филаделфия, която провежда лечението, което е първото в САЩ заяви в изявление във вторник, че този важен етап представлява надежда за пациентите по света със загуба на слуха, причинена от генетични мутации.
Генната терапия за загуба на слуха е нещо, за което ние лекарите и учените в света на загубата на слуха работим повече от 20 години и най-накрая е тук. „
заяви хирургът Джон Джермилър, директор на отдела за клинични изследвания в оториноларингологията на CHOP
При пациенти като Айсам дефектният ген пречи на производството на отоферлин. Това протеин е необходим на вътрешното ухо, за да може да преобразува звуковите вибрации в химически сигнали. Тези сигнали след това се изпращат към мозъка.
Дефектите в гена „Otoferlin“ се срещат много рядко и представляват 1-8% от случаите на загуба на слуха при раждане
На 4 октомври 2023 година Айсам се подлага на хирургическа процедура, която включва частично повдигане на тъпанчето му. След това се инжектира безвреден вирус. Той е модифициран да пренася работни копия на гена „Otoferlin“ във вътрешната течност на кохлеята му.
В резултат на това клетките започват да произвеждат липсващия протеин и да функционират правилно.
Почти четири месеца след лечението на едното ухо, слухът на Айсам се е подобрил до степен, че той има само лека до умерена загуба на слуха. Той „буквално чува звуци за първи път в живота си“, се казва в изявлението.
The New York Times съобщи, че въпреки че чува, Аисам, който е роден в Мароко и по-късно се премества в Испания може никога да не се научи да говори. Това е така, защото като прозорецът на мозъка за усвояване на речта се затваря на около 5-годишна възраст.
Американската агенция по храните и лекарствата, която е дала зелена светлина на проучването е искала да започне изследването първо върху по-големи деца от съображения за безопасност.
„Тъй като повече пациенти на различна възраст се лекуват с тази генна терапия, изследователите ще научат повече за степента, до която се подобрява слухът и дали това ниво на слуха може да се поддържа в продължение на много години.“
каза Джермилър
Всичко важно от света на технологиите, директно в пощата ти.
С абонирането приемате нашите Условия и Политика за поверителност. Може да се отпишете с един клик по всяко време.
Коментирайте статията в нашите Форуми. За да научите първи най-важното, харесайте страницата ни във Facebook, и ни последвайте в Google Новини, TikTok, Telegram и Viber или изтеглете приложението на Kaldata.com за Android, iPhone, Huawei, Google Chrome, Microsoft Edge и Opera!
