FDA одобри първата в света клетъчна терапия за диабет тип 1

В сряда, на 28 юни, Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри използването на първата клетъчна терапия за диабет тип 1.

Lantidra (donislecel) е клетъчна терапия, разработена с помощта на панкреасни клетки от починал донор за лечение на диабет тип 1 при възрастни.

Терапията е подходяща за пациенти с хипогликемия

Диабет тип 1 прави панкреаса неспособен да произвежда инсулин. Това е първото лекарство, одобрено за хората, които не могат да регулират нивата на кръвната си захар със стандартните дози инсулин. Това може да доведе до значително ниски нива на кръвната захар, известни като хипогликемия.

Според FDA, в някои ситуации хората могат да развият и неосъзнатост за хипогликемията, когато не са в състояние да възприемат, че кръвната им глюкоза се понижава, а това може да влоши здравословното им състояние.

За тези пациенти Lantidra може да бъде потенциална възможност за лечение, чрез което да поддържат нивата на глюкозата си.

„Тежката хипогликемия е опасно състояние, което може да доведе до наранявания в резултат на загуба на съзнание. Първата по рода си клетъчна терапия за лечение на пациенти с диабет тип 1 предоставя на хората, живеещи с това заболяване допълнителна възможност за лечение, която да помогне за постигане на целевите нива на кръвната глюкоза.“

заяви в официално съобщение д-р Питър Маркс, директор на Центъра за оценка и изследване на биологичните продукти към FDA

Как се прилага терапията

Новото лечение действа чрез вливане на донорски островни бета-клетки (инсулиносекретиращи клетки), които освобождават инсулин при пациентите.

Лекарството се прилага като еднократна инфузия (вливане) в чернодробната портална вена. Според FDA, втората инфузия на лекарството може да бъде приложена въз основа на отговора на пациента на първата доза.

Lathindra, разработена от CellTrans е преминала през строги клинични изпитвания преди да бъде одобрена в САЩ.

„Безопасността и ефективността на Latindra са оценени в две нерандомизирани проучвания, в които общо 30 участници с диабет тип 1 и хипогликемична неосъзнатост са получили най-малко 1 и най-много 3 инфузии.“

се отбелязва в прессъобщението

В заключенията се съобщава, че на 21 от участниците в проучването не се е налагало да използват инсулин в продължение на поне 1 година или повече. Освен това, 11 от участниците не са използвали инсулин в продължение на 1 до 5 години, а 10 участници – в продължение на повече от 5 години.

Що се отнася до страничните ефекти от лечението, реакцията е била различна при отделните лица. Това се определяло главно от броя на инфузионните дози, разликата в тях и други фактори.

Гадене, изтощение, анемия, диария и стомашен дискомфорт били най-разпространените реакции, забелязани сред участниците. Повечето участници съобщават за поне една тежка нежелана реакция, свързана с процедурата за прилагане на терапията.