Учените представиха MOBE – новата система за редактиране на гени

За разлика от технологията за редактиране на гени CRISPR, новата MOBE може да прави няколко различни промени едновременно. Този тип редактиране е много необходим за полигенни наследствени заболявания, които възникват от мутации в различните гени. Учените виждат огромния потенциал на MOBE за научна работа и терапевтични цели.

Учени от Калифорнийския университет в Сан Диего представиха новата система за редактиране на гени MOBE, съобщава Science Daily. С нейна помощ авторите са си поставили за цел да създадат инструмент за моделиране и лечение на заболявания, причинени от набор от няколко генетични промени.

Известно е, че CRISPR може да вмъква цели гени, но редактирането на няколко гена едновременно е свързано с многократно по-голям риск от нежелани геномни промени. MOBE не може да осигури целенасочена замяна на гените, но за сметка на това е в състояние да прави множество едновременни промени на базови двойки ДНК. За тази цел MOBE използва малки примки от РНК (апатери), които се свързват с определени протеини, за да повлияят на ензимите да модифицират базите на определени места в генома. Чрез този подход рисковете от „кръстосване“ са значително намалени.

Така например при използването на MOBE рисковете от нежелани модификации се намаляват от 30% до по-малко от 5%.
В същото време ефективността на въведените трансформации достига 30%.

В първите експерименти се вижда, че MOBE може да бъде ефективна за лечение на различни полигенни заболявания. Освен това изследователите вече имат възможност да моделират различни заболявания в лабораторни условия, което би трябвало да осигури по-ефективно изучаване на природата на сложните и редки наследствени заболявания.