Ензимите Fanzor са по-добри в генното редактиране от CRISPR

След откриването на РНК-програмируемите ензими Fanzor, които могат да разрязват ДНК, стана ясно, че най-различни видове – от гъби до мекотели – притежават тези генетични „ножици“. Учените от Института за изследване на мозъка „Макгавърн“ към Масачузетския технологичен институт вече са идентифицирали над 3600 такива ензими. Те могат да бъдат програмирани да разрязват ДНК на правилните места, като редактират гените, подобно на бактериалния ензим Cas9 в CRISPR. Технологията открива големи възможности за разработване на нови лекарства, генна терапия и биотехнологии.

В микробиологията има различни механизми, които помагат на организмите да се адаптират и да се защитават от болестите. Един от тези механизми се нарича Fanzor. Изследователите са установили, че той присъства в различни видове организми – от гъбички до мекотели. Ензимът помага на организмите да съхраняват и предават генетичната информация.

Fanzor произхожда от еукариотни организми, докато бактериалният ензим Cas9 е открит в по-простите прокариотни клетки. Въпреки че последните са много далеч от човека в еволюционното дърво, учените са използвали принципите на механизма Cas9, за да разработят метода CRISPR. Технологията CRISPR се превърна в едно от най-важните открития в медицината, тъй като дава възможност за отстраняване на генетичните заболявания и за създаване на нови методи за диагностика.

Използването на ензимите Fanzor за същата цел, смятат изследователите от MTI, може да бъде още по-ефективно, просто защото тези генетични „ножици“ са по-добре съгласувани с нашата клетъчна структура.

CRISPR е механизъм за защита на бактериите от чужди елементи, като например вирусите. Той помага за запазване на генетичния код на организма от увреждане. Fanzor, смятат учените, най-вероятно е възникнал в еукариотните клетки чрез пренасяне на генетична информация чрез вируси или симбиотични бактерии, особено чрез бактериалните ензими TnpBs, и е бил съхранен заради своята практичност и полезност.

Поради по-сложната структура на еукариотните клетки ензимите Fanzor са придобили различни характеристики, като например способността да проникват в клетъчните ядра, за да получат достъп до ДНК. Това ги прави по-точни при идентифицирането на местата за рязане на ДНК в сравнение с ензимите TnpB. Следователно Fanzor има огромен потенциал за бъдещи приложения в генната терапия.

Съвременната биология, базирана на управление чрез РНК, позволява създаването на програмируеми инструменти, които са лесни за използване. Това открива нови перспективи за разработването и прилагането на генната терапия като ефективен и прецизен метод за лечение на генетичните заболявания.

„Биологията, управлявана от РНК, е това, което ви позволява да създавате програмируеми инструменти, които са наистина лесни за използване“, казва Омар Абудайех, стипендиант на McGovern. „Така че колкото повече успеем да открием, толкова по-добре. Отварянето на целия еукариотски свят за тези видове РНК-управляеми системи ще ни даде много възможности за работа“, добавя още той.