Китайски учени съобщиха за първите резултати от използването на нова технология за редактиране на РНК за лечение на мускулната дистрофия на Дюшен. Три деца са получили терапията в рамките на клинично изпитване. По време на едногодишното проследяване при всички пациенти е регистрирано значително и трайно подобрение на двигателните функции.
Мускулната дистрофия на Дюшен се счита за едно от най-тежките наследствени заболявания. Заболяването се развива вследствие на мутации в гена, който произвежда протеина дистрофин. Пациентите постепенно развиват мускулна слабост, намалена двигателна активност и в крайна сметка губят способността си да ходят самостоятелно. Повечето от тях умират преждевременно поради дихателна или сърдечна недостатъчност.
Въпреки развитието на генната терапия, заболяването остава една от най-трудните цели за лечение. Проблемът се състои в това, че причиняващият заболяването ген е твърде голям, за да бъде доставен чрез стандартните методи за генна терапия. Допълнителна сложност създава огромното разнообразие от мутации: открити са повече от 7000 патогенни варианта, така че много експериментални подходи са подходящи само за ограничен брой пациенти.
За да се справят с този проблем, изследователите са разработили платформа за редактиране на РНК, наречена LEAPER, съобщава Синхуа. За разлика от традиционните технологии тя не изисква доставяне на чужди ензими в клетките, за да се редактира генетичният материал.
Специално създадени РНК молекули намират дефектното място и привличат собствените ензими на клетката, след което се извършва редактиране на целевата РНК. Според учените този подход позволява да се възстанови правилното разчитане на генетичната информация и да се възобнови производството на функционални протеини за нормалната мускулна функция.
Експерименталното лечение е приложено на три деца с мускулна дистрофия на Дюшен. В рамките на една година след терапията всички пациенти са показали значително и трайно подобрение на двигателната функция.
Към днешна дата това е първото в света приложение на редактирането на РНК за лечение на мускулната дистрофия на Дюшен. Засега учените продължават с пилотните клинични тестове. В бъдеще ще бъдат представени по-подробни краткосрочни и дългосрочни резултати от лечението.
Всичко важно от света на технологиите, директно в пощата ти.
С абонирането приемате нашите Условия и Политика за поверителност. Може да се отпишете с един клик по всяко време.
Коментирайте статията в нашите Форуми. За да научите първи най-важното, харесайте страницата ни във Facebook, и ни последвайте в Google Новини, TikTok, Telegram и Viber или изтеглете приложението на Kaldata.com за Android, iPhone, Huawei, Google Chrome, Microsoft Edge и Opera!
