Сърповидноклетъчната анемия и β-таласемията са наследствени кръвни заболявания, при които организмът не може да произвежда хемоглобин по нормален начин. При тежките форми на β-таласемията пациентите се налага да получават редовни кръвопреливания, а при сърповидноклетъчната анемия могат да възникнат болезнени...
Генната терапия на сърповидноклетъчна анемия бе ускорена няколко пъти
Нов подход даде възможност за събиране на необходимото количество стволови клетки само за една визита в болницата при почти всички пациенти със сърповидно-клетъчна анемия. След генетична модификация клетките са използвани за...
Нова генна терапия на базата на микроРНК спря развитието на амиотрофичната латерална склероза (АЛС) при мишки след еднократно венозно приложение. Лечението е защитило двигателните неврони, запазило е връзката между нервите и мускулите, подобрило е двигателната и дихателната функция и...
Испански изследователи доказаха, че еднократното въвеждане на генна терапия, която стимулира производството на метаболитния фактор FGF21, увеличава продължителността на живота и удължава периода на здравословно стареене при мишките. Наблюдавани са устойчиви благоприятни ефекти в продължение на повече от две...
Китайски учени съобщиха за първите резултати от използването на нова технология за редактиране на РНК за лечение на мускулната дистрофия на Дюшен. Три деца са получили терапията в рамките на клинично изпитване. По време на едногодишното проследяване при всички...
Лекари в Англия съобщиха за успешното използване на CAR-T клетъчна терапия за лечение на тежка форма на лупус. Тази терапия вече е революционизирала лечението на някои видове рак. Петима пациенти, участващи в клинично изпитване на Националната здравна служба (National...
Клиничните изследвания показаха елиминиране и инактивиране на cccDNA, резервоара на вируса на хепатит В, при пациентите. Резултатите са първото доказателство, че технологията за редактиране на генома може да се насочи директно към причинителя на хроничната инфекция. Това открива перспективата...
Американската биотехнологична компания Fractyl Health получи одобрение да започне първите клинични тестове на генна терапия за лечение на диабет тип 2. Лекарството RJVA-001 е първата AAV генна терапия за това заболяване, достигнала клинична фаза. Учените очакват, че една-единствена терапия...
Учени представиха резултатите от клинично изследване, при което генната терапия за рядка форма на наследствена глухота успешно възстановява слуха на повечето възрастни и деца. До момента това е най-мащабното проучване на генна терапия за наследствена загуба на слуха с...
Учени от университета Рокфелер представиха начин за превръщане на имунната система в място за производство на лекарствени протеини. Експериментите им показват, че генетичното редактиране позволява препрограмиране на имунните клетки, така че те да произвеждат терапевтични молекули директно в организма,...
Целенасочената генна терапия за забавяне на стареенето демонстрира безопасност и устойчив терапевтичен ефект месеци след лечението. При предклинични експерименти се наблюдава подобряване на преживяемостта, физическото състояние и качеството на живот при по-възрастните животни. Резултатите показват обещаващи перспективи за терапия...
Учени представиха резултатите от проучване, при което повече от 80% от животните са напълно излекувани от рак на мозъка. Лечението е показало много висок профил на безопасност и е предотвратило рецидив - невероятни постижения за този вид тумор. През...
Изследователи от САЩ разработиха система за пренос, при която наночастиците действат като носители на генетични инструкции. За разлика от традиционната генна терапия, при която се използват вируси, този подход намалява вероятността от негативни имунни реакции и други странични ефекти.
Генната...
Учени представиха резултатите от проучване, при което пациенти с ХИВ са успели да постигнат траен контрол на вируса много месеци след спиране на лечението. Това са безпрецедентни резултати, които могат да проправят пътя към премахването на доживотната антиретровирусна терапия.
Изследователи...
Учени представиха експериментално лечение, базирано на модифицирани мозъчни клетки, на които са предоставени функциите на чистачи. В резултат на това изследователите успели да премахнат основния признак на невродегенерацията - протеиновите плаки в мозъчната тъкан. В бъдеще новият подход би...
Нова генна терапия може да се окаже единственият шанс за подобрение състоянието на част от пациентите с муковисцидоза, тъй като може да възстанови биологичните функции независимо от генетичните особености.
Муковисцидозата се причинява от мутация в един CFTR ген, но той...
В понеделник Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри терапия за генетичното заболяване метахроматична левкодистрофия (MLD).
Заболяването е толкова рядко, че всяка година в САЩ се раждат около 40 деца с него. То е особено фатално, тъй като засегнатите...
Съвременните лекарства за рак на черния дроб се характеризират с висока токсичност за организма, което сериозно влошава качеството на живот на оцелелите пациенти. Учени от САЩ представиха експериментално лечение, базирано на генна терапия, което е не само по-безопасно за...
Учените приложиха генна терапия, която вече се използва за лечение на възрастни и деца с други заболявания, в предклинични модели. Резултатите са впечатляващи: лечението бързо води до отказване на животните от алкохола чрез възстановяване на сигналите за допамин. Планира...
Хроничната болка е невидимият враг на милиони хора по света. Тя не само влошава качеството на живот, но и струва на държавите огромни суми под формата на медицински разходи и болнични. Учени от Нюйоркския университет са постигнали голям пробив,...
Понастоящем генната терапия е фокусирана основно върху лечението на наследствените и невродегенеративните заболявания. Изследователи от Испания са приложили този подход при метаболитни нарушения и са постигнали обещаващи резултати при наднормено тегло, диабет и корекция на важни кръвни показатели.
Според уебсайта...
Учени представиха първите резултати от предклиничните проучвания на нов подход за генна терапия, който ефективно елиминира ХИВ при лабораторни животни, пише Science Daily. В допълнение към впечатляващите терапевтични резултати - още в самото начало лечението е ефективно в 58%...
Лекарят, който редактира гените на три човешки бебета, сподели, че може би е направил някои грешки. Китайският генетик Хе Джанкуей, който разтърси научния свят със своите експерименти за генетично модифициране на новородени през 2018 г., призна че е работил...
Когато Райли-Анн Пулин е на една година, тя не пълзи и не бърбори като другите деца на нейната възраст. Рядко генетично заболяване ѝ пречело дори да вдигне глава. Родителите ѝ се редували да я държат изправена през нощта, за...
Група експерти възнамерява да създаде пиратска версия на препарата Glybera, който се използва за лекуването на рядко наследствено заболяване. Целта на този екип е тази терапия да стане лесно достъпна за всички. Но производителят на оригиналния лекарствен препарат вече...
