Медицински триумф: Генна терапия върна слуха на 90% от пациентите

Учени представиха резултатите от клинично изследване, при което генната терапия за рядка форма на наследствена глухота успешно възстановява слуха на повечето възрастни и деца. До момента това е най-мащабното проучване на генна терапия за наследствена загуба на слуха с най-дълъг период на проследяване.

Експерименталната генна терапия за първи път демонстрира устойчиво възстановяване на слуха при пациенти с рядка вродена глухота с мутация на OTOF, според уебсайта на Масачузетската болница Brigham and Women’s Hospital. Генът е отговорен за производството на протеина отоферлин, който е необходим за предаването на звуковите сигнали от космените клетки на вътрешното ухо към слуховия нерв. Когато той е дефектен, индивидът има тежка загуба на слуха или се ражда напълно глух.

Учените са използвали вирусен вектор, за да доставят нормално копие на гена директно във вътрешното ухо. Тази терапия има за цел да възстанови естествения слухов механизъм, а не да го компенсира, както е при слуховите апарати или кохлеарните импланти.

В проучването са участвали 42 пациенти на възраст от раждането до 33 години. След еднократна терапия 90% от участниците са показали значително подобрение на слуха си още през първите няколко седмици: при много от пациентите ефектът е бил толкова силно изразен, че те са били в състояние да чуват говорим език и дори тихи звуци.

Но най-важното е, че терапията е показала дългосрочна ефективност. Участниците са били наблюдавани в продължение на 2,5 години и през това време подобрението на слуха се е запазило без признаци на намаляване на ефекта.

Резултатите показват безопасността и ефикасността на терапията, която може да бъде ефективна не само в ранна възраст.

„Възстановяването на слуха е възможно дори след години на глухота“,

казва авторът на статията Ели Шу.

Сега изследователите разглеждат възможността за използване на генната терапия за по-често срещани форми на загуба на слуха, включително свързаната с възрастта загуба на слуха.