Най-скъпото лекарство в света струва 4,25 милиона долара. Оправдана ли е тази цена?

В понеделник Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри терапия за генетичното заболяване метахроматична левкодистрофия (MLD).

Заболяването е толкова рядко, че всяка година в САЩ се раждат около 40 деца с него. То е особено фатално, тъй като засегнатите деца не доживяват до 7-годишна възраст. В сряда производителят му Orchard Therapeutics обяви, че терапията ще струва 4,25 млн. долара, което я прави най-скъпото лекарство в света.

Това предизвика и дебат дали цената може да бъде оправдана, или поставя лечението извън възможностите на пациентите и техните семейства. Ето всичко, което трябва да знаете.

Заболяването

MLD е генетично заболяване. Децата, родени с това заболяване не проявяват никакви физически симптоми в ранните етапи на живота си. В организма им обаче липсва ензим, който разгражда мастни вещества, наречени сулфатиди. С течение на годините, когато сулфатидите не се преработват в организма, натрупването им става токсично за нервите. Това започва да влияе на движението, а по-късно и на нервната дейност.

Около 2-годишна възраст, когато малчуганите са пълни с енергия, засегнатите от MLD започват да губят способността си да ходят и да говорят. Състоянието напредва бързо и много скоро детето е във вегетативно състояние без шанс за възстановяване.

Лечението

Наскоро одобреното лечение Lenmeldy е генна терапия. При нея се вземат стволови клетки от пациент с MLD и се заразяват с безвреден генетично модифициран вирус. Вирусът носи копия на гените, които произвеждат ензима, необходим за разграждането на сулфатида и стволовите клетки се въвеждат обратно в пациента.

В тялото клетките започват да произвеждат ензима и в крайна сметка се настаняват в костния мозък, като създават още повече клетки, които могат да произвеждат ензима. Първите пациенти, лекувани с този подход, са наблюдавани в продължение на повече от 12 години и водят нормален живот.

Цената

Компании като Orchard, които работят по разработването на тези генни терапии посочват, че високите цени отразяват големите ползи, които предлага лечението. Един-единствен кръг от лечението може да излекува пациента от заболяването, като го освободи от приема на лекарства през целия му живот.

Малкият брой потенциални пациенти, които ще използват тази възможност за лечение означава, че разходите за откриването, щателното тестване и производството на тези продукти трябва да бъдат възстановени от малък брой получатели, което води до увеличаване на разходите. Дружествата, които не успяват да възстановят разходите си могат да фалират, като по този начин свиват кръга от възможности, с които други редки заболявания биха могли да разполагат в бъдеще.

Hemgenix, лекарство за генетичното заболяване хемофилия струва 3,5 млн. долара през 2022 година. Elvevidys – лечение за друго генетично заболяване – мускулна дистрофия е оценено на 3,2 млн. долара през миналата година. На цена от 4,25 млн. долара Lenmeldy сега е начело на списъка, но предизвиква опасения дали е достъпно. На пръв поглед не изглежда така.

Пациентите обикновено не заплащат пълната цена на лечението. Разходите се покриват от частни или обществени здравни заведения. Държавите обръщат внимание на откритията на лекарства, за да знаят вероятното увеличение на разходите си, когато лекарството стане достъпно.

При цена от над 4 млн. долара за едно лечение генните терапии могат да бъдат значителни по обем лечения, които държавите да поемат.