Медицински пробив: Нова генна терапия спря развитието на латералната амиотрофична склероза при мишки

Нова генна терапия на базата на микроРНК спря развитието на амиотрофичната латерална склероза (АЛС) при мишки след еднократно венозно приложение. Лечението е защитило двигателните неврони, запазило е връзката между нервите и мускулите, подобрило е двигателната и дихателната функция и значително е увеличило продължителността на живота.

Амиотрофичната латерална склероза е тежко невродегенеративно заболяване, при което двигателните неврони постепенно загиват. Заболяването води до мускулна слабост, парализа и дихателна недостатъчност. Повечето пациенти умират в рамките на пет години след появата на първите симптоми. Около 10% от случаите са свързани с генетични причини. За една от най-добре проучените се смята мутацията в гена SOD1, която причинява до 20% от наследствените форми на АЛС.

В търсене на решение изследователи от САЩ са разработили генна терапия, която подтиска производството на мутантния протеин SOD1. За доставянето на терапията е използван аденоасоцииран вирусен вектор (AAV). След еднократно интравенозно приложение изкуствената микроРНК е проникнала в клетките и е намалила нивата на токсичния протеин.

В предклинични експерименти върху модели на мишки лечението е предотвратило загиването на двигателните неврони и е запазило невромускулните връзки. При гризачите са се подобрили дихателната функция и двигателната активност.

Продължителността на живота след лечението е надхвърлила три пъти средната преживяемост при АЛС в този модел.

„Тези терапевтични резултати след една венозна инжекция са безпрецедентни сред методите за генна терапия при този модел на заболяването. Никое друго изследване не е успявало да постигне такова увеличение на продължителността на живота. Това ни позволява да гледаме с оптимизъм към перспективите за прилагане на нашия подход при пациенти“,

заяви авторът на изследването Гуанпинг Гао.