Нова генна терапия напълно премахва ХИВ при лабораторните животни

Учени представиха първите резултати от предклиничните проучвания на нов подход за генна терапия, който ефективно елиминира ХИВ при лабораторни животни, пише Science Daily. В допълнение към впечатляващите терапевтични резултати – още в самото начало лечението е ефективно в 58% от случаите – проучването потвърждава, че вирусният рецептор CCR5 играе ключова роля в развитието на ХИВ инфекцията.

ХИВ-позитивните пациенти контролират заболяването си с антиретровирусна терапия, която се приема пожизнено. ХИВ се счита за нелечимо заболяване, но в клиничната практика има няколко случая на излекуване на инфекцията чрез трансплантация на костен мозък от донор с мутация на CCR5, която блокира репликацията на ХИВ. Всички тези излекувания са били „странични ефекти“ от терапията на рака на кръвта и все още не се разглеждат като самостоятелна стратегия за ХИВ.

Учените предполагат, че загубата на вирусния рецептор CCR5 е от съществено значение за пълното елиминиране на ХИВ инфекцията от организма, включително от скритите резервоари, така че с помощта на CRISPR редактиране на гени те разработват опростен метод за инактивиране на CCR5 чрез интравенозно инжектиране на медикамент за редактиране на гените.

Тази генна терапия е комбинирана с дългодействаща антиретровирусна терапия с бавно освобождаване, като комбинацията е тествана върху опитни мишки. Лечението спира вирусната репликация при 58% от гризачите и възстановява функцията на Т-клетките.

„Резултатите потвърждават, че CCR5 играе ключова роля в насърчаването на ХИВ инфекцията“, коментира Хауърд Хенделман, съавтор на научната работа.

Сега учените възнамеряват да повторят експериментите върху лабораторни примати, след което ще могат да преценят перспективите и безопасността на този подход за хората.