Нова генна терапия може да се окаже единственият шанс за подобрение състоянието на част от пациентите с муковисцидоза, тъй като може да възстанови биологичните функции независимо от генетичните особености.
Муковисцидозата се причинява от мутация в един CFTR ген, но той може да има повече от 1700 различни варианта. Изследователи от Калифорнийския университет в Лос Анджелис се опитват да разработят универсално лечение, което да коригира всички мутации наведнъж. За тази цел те използват генна терапия, базирана на липидни наночастици като невирусна система за пренасяне, според уебсайта на университета.
Частиците са проектирани така, че да доставят едновременно три компонента за редактиране: CRISPR механизъм за изрязване на ДНК на целевото място, молекули за насочване към правилния геномен регион и ДНК шаблон, кодиращ пълно функционално копие на гена CFTR.
„Досега не бяхме успели да съберем всичко това в една частица“, .
подчертават авторите
Експериментите върху човешка клетъчна култура показват успешно доставяне на правилния вариант на CFTR в 3-4 % от клетките. Въпреки това и този малък брой промени доведоха до 88% до 100% възстановяване на нормалната функция на CFTR в цялата клетъчна популация.
Откритията биха могли да променят подходите към лечението на муковисцидозата в бъдеще и да дадат надежда за 10% от пациентите, които не се възползват от стандартното лечение поради специфична генетика.
„За тях генната терапия ще бъде не просто подобрение, а наистина единствената възможност“,
обобщават изследователите.
Всичко важно от света на технологиите, директно в пощата ти.
С абонирането приемате нашите Условия и Политика за поверителност. Може да се отпишете с един клик по всяко време.
Коментирайте статията в нашите Форуми. За да научите първи най-важното, харесайте страницата ни във Facebook, и ни последвайте в Google Новини, TikTok, Telegram и Viber или изтеглете приложението на Kaldata.com за Android, iPhone, Huawei, Google Chrome, Microsoft Edge и Opera!
