Нова клетъчна терапия възстановява производството на инсулин при 50% от случаите на диабет тип 1

Хората с диабет от първи тип нямат функционални клетки на панкреаса, които да произвеждат собствен инсулин, и се нуждаят от ежедневни инсулинови инжекции или помпи, за да оцелеят. Според ново проучване шестима възрастни с диабет тип 1, които са получили островни клетки, получени от стволови клетки (VX-880), показват подобрен контрол на кръвната захар. А половината от тях са постигнали пълна независимост от външния инсулин.

При всички пациенти, лекувани с VX-880, се наблюдава подобрен контрол на кръвната глюкоза. Това се вижда от изчезването на тежката хипогликемия (ниска кръвна захар), подобряването на HbA1c (дългосрочните нива на захарта) и увеличаването на времето, когато нивата на кръвната глюкоза са в препоръчителния диапазон. Те също така намаляват или напълно прекратяват необходимостта от външно приложение на инсулин.

В момента се провежда последната трета част от клиничното изследване. Част А включва двама пациенти, които са получили половината от целевата доза VX-880. Единият от пациентите обаче е оттеглил съгласието си да участва в проучването по лични причини. В част Б петима пациенти са получили пълната целева доза от лекарството. В част В са били включени 10 пациента, но подробностите за тази фаза все още не са оповестени.

След като на пациентите е бил поставен VX-880, учените са наблюдавали безопасността и поносимостта. Оценени са нежеланите ефекти и са извършени клинични лабораторни изследвания. Учените са измерили нивата на С-пептида на гладно и след стимулация, за да видят дали пациентът произвежда достатъчно инсулин. Нивата на кръвната глюкоза също са били редовно наблюдавани.

В част А на проучването, след прилагане на половината от целевата доза VX-880, пациент 1 постига инсулинова независимост след 9 месеца, като този ефект се запазва и след 24 месеца. Този 42-годишен пациент е страдал от тежък захарен диабет тип 1 и преди включването си в проучването е получавал 34 единици инсулин дневно. В част Б, след инфузия на пълна доза VX-880, пациент 3 постига инсулинова независимост след 6 месеца, като този ефект се запазва и след 12 месеца. Този пациент е живял със захарен диабет (ЗД1) в продължение на 19 години и се е нуждаел от средно 45 единици инсулин дневно. След 15 месеца пациент 3 е започнал да приема четири единици инсулин дневно. Пациент 4 постигна независимост от инсулиновите инжекции на 180-ия ден.

При всичките шест пациенти се наблюдава подобрен контрол на кръвната глюкоза, по-ниски нива на HbA1c и увеличено време, когато глюкозата е в препоръчителните граници. Те също така са успели да намалят или напълно да преустановят употребата на външен инсулин и не са имали тежки епизоди на хипогликемия в продължение на над 90 дни. След изтичането на 90-дневния период и шестимата пациенти успешно са преминали смесен тест за поносимост към храни, което показва, че инжектираните островни клетки са реагирали по начин, подобен на този на нормалния панкреас.

VX-880 е бил като цяло безопасен и добре понасян от всички пациенти. Повечето нежелани ефекти са били леки до умерени. Например, скоро след приложението на VX-880 са се увеличили трансаминазите (чернодробните ензими), но това е било временно.

Въпреки окуражаващите резултати, новите клетки са изложени на риск от отхвърляне от имунната система на организма. Затова трябва да се използва имуносупресивна терапия, за да се предотврати този риск. Бъдещата цел е да се разработи метод на лечение, който не изисква използването на имуносупресивни лекарства. Създателите на VX-880 вече работят върху капсулирането на клетките в специално устройство, което ще им позволи да избегнат имунната система. Те също така генетично модифицират клетките, за да предотвратят евентуални автоимунни атаки.