Великобритания е първата страна в света, която одобри CRISPR лечение

Началото на клиничното приложение на технологията за редактиране на гени CRISPR бележи огромен напредък в развитието на биотехнологиите. САЩ и европейските страни вероятно ще бъдат следващите, тъй като вече разглеждат възможността CRISPR да бъде одобрена за лечение на пациенти с тежки генетични заболявания като сърповидноклетъчна анемия и бета-таласемия.

Британският регулаторен орган е одобрил лекарството Casgevy за лечение на две кръвни заболявания – сърповидноклетъчна анемия и бета-таласемията, пише Nature. И двете заболявания изискват доживотно изтощително лечение, включващо редовни кръвопреливания. Casgevy се основава на технологията за редактиране на гени CRISPR, която може да се използва за прецизно модифициране на определени части от генома.

„Това е знаково одобрение, което отваря вратата за по-нататъшно приложение на CRISPR терапията за потенциално лечение на много генетични заболявания“, заяви Кей Дейвис от Оксфордския университет.

От клиничните изпитвания знаем, че лечението предпазва пациентите със сърповидноклетъчна анемия от тежки симптоми поне една година след терапията. Пациентите с бета-таласемия също не се нуждаят от кръвопреливане в продължение на поне една година.

Сред основните недостатъци на това лечение учените изтъкват неговата сложност и продължителност, както и неговата цена. Процесът на лечение може да отнеме месеци, тъй като първо се събират стволови клетки от пациента за по-нататъшно редактиране. След това се прилага курс на химиотерапия, за да се неутрализират собствените стволови клетки на пациента, носещи мутацията в костния мозък. След това новите клетки се инжектират в тялото и следва период на възстановяване, който човекът трябва да прекара в болница, докато имунната му система се адаптира.

За съжаление има голяма вероятност през следващите години технологията да бъде достъпна само за пациенти в развитите страни. Окончателната цена на лечението все още не е определена, но се очаква тя да бъде около 2 милиона долара на пациент. Тази цена е в съответствие с други видове генна терапия.