Диабетик започна да произвежда собствен инсулин, след като му бяха имплантирани генетично модифицирани клетки

Мъж с диабет тип 1 стана първият пациент в света, който произвежда собствен инсулин, след като получи генно-модифицирана клетъчна трансплантация.

Диабет тип 1 възниква, когато имунната система унищожава специализираните клетки в панкреаса, наречени островни клетки. Тези клетки са отговорни за производството на инсулин — хормонът, който регулира нивата на кръвната захар .

Лечението обикновено включва непрекъснати инжекции със синтетичен инсулин. Трансплантацията на островни клетки обаче може да осигури по-дългосрочно снабдяване с инсулин за пациентите с диабет тип 1.

След трансплантацията, имунната система на пациента може да възприеме трансплантираните клетки като чужди и да атакува тъканта. В резултат на това, пациентите с трансплантация трябва да приемат имуносупресори доживот, което ги прави уязвими към инфекции.

За да решат този проблем, шведски и американски учени трансплантираха островни клетки, които са били генетично модифицирани с помощта на генния редактор CRISPR , за да потиснат отхвърлянето от имунната система. Дванадесет седмици след трансплантацията тялото на пациента продължава да произвежда инсулин и не среща отговор от имунната система. 

Авторите на изследването отбелязват, че макар и предварително, то показва, че трансплантацията на генетично модифицирани клетки могат да решат проблемите с имунния отговор. Изследователите са използвали CRISPR, за да създадат три промени в генетичния код на донора, за да намалят вероятността имунната система на гостоприемника да отхвърли трансплантата. 

Две от промените включват намаляване нивата на протеини на повърхността на клетките, които сигнализират на белите кръвни клетки дали клетката е чужда. Друга промяна е увеличила производството на протеин, наречен CD47, който противодейства на атаката на имунната система.

След това генетично модифицираните клетки са били инжектирани в предмишницата на мъжа. Тялото му не е реагирало на модифицираните клетки и оцелелите клетки започнали нормално да произвеждат инсулин.

Мъжът е получил малка доза от променените клетки и все още се нуждае от дневна доза инсулин. Следващата стъпка на изследователите е да проведат още изследвания, за да видят дали клетките могат да оцелеят дългосрочно, което би улеснило лечението на заболяването и потенциално би осигурило излекуване. Те също така трябва да проведат още проучвания, за да видят дали подходът работи и при други пациенти.

Резултатите от проучването са публикувани в New England Journal of Medicine.