Компания от Кеймбридж планира да трансплантира генетично променени свински сърца на бебета

Базираната в Кеймбридж компания eGenesis е разработила метод за трансплантация на органи, при който се използва инструментът за редактиране на гени CRISPR, за да се направят 70 промени в генома на прасето. Според екипа тези промени ще позволят успешно трансплантиране на свински органи на хора. Още през следващата година eGenesis се надява да трансплантира свински сърца на деца със сериозни сърдечни дефекти.

eGenesis ще трансплантира свински сърца на 12 бебета бабуини. Досега са извършени две такива операции. И в двата случая животните са починали след няколко дни. Третият павиан трябва да получи свинско сърце през месец август. Компанията планира да извършва поне по една такава операция месечно и се надява да успее да коригира хирургичните проблеми и да позволи на бабуините да живеят по-дълго. Според президента и главен изпълнителен директор на eGenesis Майк Къртис няколко примата, които са получили бъбреци от прасета с редактирани гени, живеят вече повече от една година.

Идеята за използване на животински органи и тъкани, известна като ксенотрансплантация, е отдавнашна – първите експерименти са проведени още през XVII век. По-нови опити са правени през 60-те и 90-те години на миналия век. Обикновено се използват органи от маймуни. В началото на 90-те години на ХХ век се стига до консенсус, че прасетата са най-добрите кандидати за донори.

Прехвърлянето на органи между животни от различни видове не е лесно. Дори органите на друг човек могат да бъдат отхвърлени от имунната система на реципиента, а в животинската тъкан има много повече компоненти, които имунната система смята за чужди. Това може да доведе до атака на имунните клетки срещу органа. Съществува и риск от предаване на вируси заедно с органа. Дори животното донор да не е заразено, в него ще има ендогенни ретровируси – генетичен код на древни вируси, който вече е вграден в ДНК.

Екипът на eGenesis използва CRISPR, за да елиминира този риск. Според учените модификациите не позволяват на ретровирусите да се размножават. Компанията прави и други генни модификации. Някои от тези техники имат за цел да „изключат“ гените при прасетата, които кодират протеиновите продукти, предизвикващи нежелани имунни реакции при хората. Като цяло учените изготвят донори с над 70 редакции.

Тези промени се извършват върху свински фибробласти – клетки, които се намират в съединителната тъкан. След това учените вземат съдържащите ДНК ядра на редактираните клетки и ги поставят в яйцеклетките на свинете. След като яйцеклетката се оплоди, полученият ембрион се имплантира в матката на възрастно прасе. В крайна сметка клонираните прасенца се раждат чрез цезарово сечение.

„Това е същата технология, която бе използвана за клонирането на Доли през 90-те години“, казва Къртис.

eGenesis разполага с около 400 клонирани прасета, които се намират в изследователски център на територията на САЩ. Дейността на компанията се приема с неодобрение от защитниците на правата на животните, затова местоположението на този център се пази в тайна. В началото на миналата година eGenesis създаде и „чиста“ фабрика за производство на органи, подходящи за хора. Всеки, който влиза там, трябва да вземе душ и да носи защитно облекло, за да избегне заразяване. 200-те прасета в завода живеят на групи от 15 до 25 животни. Компанията контролира всички входящи фуражи, отпадъци и въздух.

След като приключи с експериментите с бабуини, екипът на eGenesis има намерение да трансплантира свински сърца на бебета под двегодишна възраст, родени с тежко сърдечно заболяване. Човешките сърца с подходящ размер се срещат много рядко, а някои устройства, използвани за лечение на сърдечни заболявания при възрастни, не са подходящи за деца поради малкия размер на техните сърца. На първо време свинските сърца могат да се използват като временна мярка за тези деца – така ще се спечели време за изчакване на човешко донорско сърце.

Президентът на eGenesis счита, че малките деца са по-добри кандидати за свински органи, отколкото възрастните, тъй като имунната им система е в процес на развитие и поради това е по-малко вероятно да отхвърли органа.

Специалистите по етика отбелязват, че децата не могат да дадат информирано съгласие за операция. Това решение ще бъде взето от техния настойник, който вероятно ще даде съгласието си за всяка интервенция, която на теория може да помогне на детето. Критиците на компанията на Къртис са на мнение, че тя манипулира потенциалните жертви на своите експерименти, но ако компанията развие технологията си до стабилен резултат и тя спаси човешки живот, няма да има оплаквания от страна на спасените.

Да напомним, че в началото на миналата година американски хирурзи успешно трансплантираха на човек сърце от ГМО свиня. Това бе първата стъпка към използването на ксенотрансплантация в медицинската практика. Донорският орган е представен от биотехнологичната компания Revivicor, дъщерна компания на United Therapeutics, която преди време получи разрешение от FDA за отглеждане на ГМО свинете GalSafe.

Този човек живя само два месеца, но въпреки смъртта на мъжа, това е една изключително успешна трансплантация за науката и крайъгълен камък в историята на медицината. Допуснатите грешки за взети предвид и трансплантациите се изкачват на едно ново, много по-високо ниво.