Най-скъпите лекарства в света: някои от тях струват повече от апартамент в София

Когато отиваме в аптеката за поредното хронично или остро респираторно заболяване, често се оплакваме от високата цена на лекарствата. В повечето случаи обаче става въпрос за съвсем достъпни цени. Но за съжаление има заболявания, които изискват наистина скъпо лечение, което е недостъпно за по-голямата част от хората. Някои лекарства са толкова скъпи, че дори продажбата на скъпи жилища в голям град, като например София, не би помогнала за закупуването им.

Zolgensma е най-скъпото лекарство

Лекарството Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec) се използва за лечение на спиналната мускулна атрофия (SMA). Това е сравнително рядко заболяване, причинено от промени в някои гени. Обикновено води до недостиг на протеина SMN и смърт на моторните неврони. Поради тази причина сигналите между мозъка и мускулите вече не се предават, което води до постепенна атрофия на мускулите.

Тъй като заболяването непрекъснато прогресира, отначало човек губи своите двигателни умения. В по-късните етапи пациентът губи способността си да диша, което може да доведе до смърт. В някои страни има регистрирани над 1000 деца с тази ужасна болест.

Лекарството Zolgensma бе одобрено сравнително наскоро – през 2019 г. То принадлежи към генната терапия и има за цел да лекува педиатричната спинална мускулна атрофия чрез заместване на липсващия или нефункциониращ ген SMN1, който е основната причина за тази болест. Цената на еднократната процедура е 2 125 000 долара. В някои случаи е вярно, че е достатъчен курс, струващ 750 000 долара, след което ще трябва да се изразходват по около 350 000 долара за лекарството всяка следваща година.

Zokinvi е лекарство за лечение на синдрома на Хътчинсън-Гилфорд

Синдромът на Хътчинсън-Джилфорд е известен и като прогерия – заболяване, при което организмът остарява по-бързо поради генетични дефекти. Очакваната продължителност на живота при това заболяване варира от 7 до 28 години, но средно хората живеят 12-13,5 години. Поради това повечето деца не доживяват до зряла възраст.

Дълго време терапията на синдрома на Хътчинсън-Гилфорд се е състояла в поддържане на организма и лечение на усложненията. През 2020 г. е одобрено удължаващото живота лекарство Zoquinvi. Проучване показва, че Зокинви увеличава продължителността на живота на пациенти с прогерия с три месеца, когато се приема в продължение на три години. Когато лекарството се взема в продължение на 11 години, продължителността на живота се увеличава с 2,5 години. Едногодишен курс на лечение с лекарството струва около 1 млн. долара.

Danielsa е лекарството срещу невробластома

Невробластомът е вид рак, който възниква от незрели нервни клетки, известни като невробласти. Това заболяване е най-често срещаният вид мозъчен тумор при децата. Невробластомът обаче може да се появи и в други части на тялото, като например често се среща в надбъбречните жлези.

Обикновено невробластомът се диагностицира в късен стадий, а заболяването често се повтаря и става неподатливо на лечение. През 2020 г. лекарството Danyelza беше одобрено за лечение на рецидивиращ невробластом. То се използва в комбинация с имунотерапия. Едногодишният курс на лечение струва повече от 977 000 долара.

Ravikti е лекарство срещу нарушения в цикъла на уреята

Нарушението на цикъла на урея е вродено заболяване, свързано с метаболитно разстройство. Поради недостиг на ензими или транспортни протеини в организма, образуването на уреята е нарушено. Това води до повишени нива на амоний и развитие на животозастрашаващо състояние.

Хората с тази болест трябва да спазват строга диета през целия си живот, но това не е достатъчно, за да се избегне натрупването на амоний. Затова на пациентите се предписва Равикти (Ravikti), за да се поддържа нормалното състояние. Той е разтвор за перорално приложение, т.е. прилага се през устата. Цената на един флакон е повече от 5 хиляди щатски долара, а лечението за година достига почти 800 хиляди щатски долара.

Lumisim за лечение на синдрома на Помпе

Сред списъка на най-скъпите лекарства е невъзможно да не се спомене Lumizyme, който е необходим за премахване на симптомите на болестта на Помпе. Тя причинява натрупване на гликоген в организма, което води до нарушена функция на засегнатите органи, най-често мускулите и черния дроб.

Лекарството се прилага на всеки две седмици по 50 mg на килограм телесно тегло. В резултат на това всяка година лечението струва между 520 000 долара и 625 000 долара. Лекарството трябва да се приема до края на живота на пациента.

Защо цената на някои лекарства е толкова висока? Факт е, че разработването им отнема много години. Фармацевтичните компании изразходват милиарди долари в този процес, но не всички лекарства в крайна сметка биват одобрени. Затова компаниите трябва да покрият разходите си. Въпреки това остава надеждата, че с развитието на изкуствения интелект цената на лекарствата ще намалее.

Някои фармацевтични компании вече използват машинно обучение и невронни мрежи за разработване на лекарства. Един от най-ярките примери за използването на изкуствен интелект във фармакологията е разработването на ваксините срещу COVID-19, което отне само няколко месеца вместо няколко години.