Нов метод 93 пъти увеличава точността на генното редактиране

Технологията за генно редактиране CRISPR-Cas9 е изключително мощен инструмент, който обаче не винаги е точен. Нецелевото редактиране на генома може да има твърде сериозни последствия. Китайски учени откриха нова мутация на ензима CRISPR, която почти сто пъти повишава точността на процеса. Тази научна работа разкрива пътя за осъществяването на напълно безопасна генна терапия.

Методът за генно редактиране CRISPR се базира на защитната система на бактерии, които подбуждат ензима да отреже късче ДНК на патогена и то да бъде запазено за следващо използване. Когато същият патоген се появи отново, системата го разпознава, но вече е много по-добре подготвена за борба с него.

Учените използват тази система в качеството на удобен инструмент за генно инженерство. CRISPR-Cas9 търси в генома точно определена ДНК последователност – например, някоя, която предизвиква характерно заболяване. Тази последователност се изрязва и се заменя с по-благоприятна за организма ДНК верига.

За тази цел се използва РНК, която се съединява с търсената последователност чрез използването на ензима Cas9, който извършва прорязването. Но на този етап точността не е на необходимото ниво. Понякога водещата РНК се съединява с друга верига, която прилича на търсената. А редактирането на погрешната ДНК последователност може да доведе до сериозни проблеми.

Учените от медицинския университет в Уънджоу се заеха да намерят по-точна версия на необходимия ензим. Те получиха няколко мутации на Cas9 и откриха необходимото. Една от мутациите се оказа способна да отсейва несъвпаденията с точност до една базова ДНК двойка. А това означава, че новият инструмент е 93 пъти по-точен.