Представиха много по-ефективен CRISPR работещ без вируси

Използването на модифицирани вируси за доставяне на материали за редактиране на гени е доста скъп и сложен процес, който е и потенциално токсичен. Типични наблюдения на случаен принцип в лабораториите доведоха учените до откриването на метод за доставка без вируси, а освен това насочиха вниманието им към нов тип възстановяване на ДНК.

Откакто учените се запознаха с технологията за редактиране на гени CRISPR/Cas9, те не спират да търсят начини за подобряване на нейната ефективност и безопасност. При редактирането на гените ензимът Cas9 се използва като молекулярна ножица, която изрязва целеви участъци от ДНК. За доставянето на матричната ДНК в клетъчното ядро се използват модифицирани вируси поради способността им бързо да проникват.

Сега учени от Калифорнийския университет в Санта Барбара представиха невирусна система за пренасяне, която подобрява ефективността на CRISPR и значително повишава качеството на поправката на ДНК.

Известно е, че разделянето на двете вериги на ДНК е от съществено значение за ключовите клетъчни процеси – репликация и транскрипция. Междуверижните кръстосани връзки (ICL) ги свързват, като нарушават нормалната функция. Така например химиотерапевтичните лекарства създават именно такива кръстосани връзки, за да блокират репликацията на раковите клетки. Междувременно провежданите експерименти показват, че добавянето на кръстосани връзки към шаблона за поправка всъщност увеличава вероятността за успешно редактиране на гените, както и стимулира възстановяването на клетките.

Учените изобщо не са очаквали подобно нещо. Според тяхната хипотеза ICL добавките е трябвало да доведат до отрицателни или неутрални резултати, но със сигурност не и до положителни.

Използването на ICL подобрява активността на генното редактиране, но не увеличава броя на мутациите. Учените все още имат пред себе си дълъг етап на експериментиране, но перспективите пред новия CRISPR подход изглеждат обещаващи.