Шокиращо проучване разкрива, че много от лекарствата за рак не носят клинична полза

Обещаващите лекарства за рак, чието одобрение е ускорено невинаги действат според очакванията.

Ново проучване установи, че около 40 % от терапиите за борба с рака, които са били одобрени по ускорената процедура на Американската Агенция по храните и лекарствата (FDA) в периода 2013-2017 гoдина не са показали клинични ползи при последващи проучвания след повече от 5 години.

Създадена в отговор на епидемията от ХИВ/СПИН през 80-те и началото на 90-те години на миналия век, програмата за ускорено одобрение на Американската Агенция за храните и лекарствата (FDA) от 1992 година насам позволява ранно одобрение на лекарства, които лекуват сериозни състояния и задоволяват неудовлетворени медицински нужди.

Ускорените одобрения от страна на FDA са често срещани, особено за терапии за лечение на рак. 1/3 от всички одобрения на лекарства за онкологични заболявания преминават по пътя на ускорените одобрения. Повече от 80 % от всички ускорени одобрения се предоставят за терапии за рак.

При ускорените одобрения обаче се разчита на заместващи маркери за ефективността на лекарството, за които се смята, че предсказват клиничната полза, без тя да се измерва пряко. Например, нивата на холестерола са заместващ маркер за сърдечни заболявания. Но фармацевтичните компании трябва да покажат в потвърдителни изпитвания след одобрението, че новоодобреното лекарство предотвратява смърт от сърдечни заболявания.

Анализирайки ускорените одобрения на лекарства за рак, издадени от FDA през последното десетилетие, лекари-изследователи разшириха изследванията, които и преди са разглеждали резултатите от програмата, критикувана за прилагането на по-ниски регулаторни стандарти в сравнение с традиционните одобрения за скъпи лекарства с неясна полза.

„Въпреки че ускореното одобрение може да бъде полезно, някои лекарства за рак в крайна сметка не демонстрират полза за удължаване на живота на пациентите или подобряване на качеството им на живот.“

пишат епидемиологът Ян Лиу и колегите му в публикувания документ

Между 2013 и 2023 година 59 лекарства за лечение на рак са получили временно одобрение по пътя на ускореното одобрение на FDA, разпределени в 129 индикации или употреби. Сред 46-те лекарства, одобрени между 2013 и 2017 година, резултатите от потвърдителните изпитвания все още не са били получени за 7 лекарства към средата на 2023 година. Междувременно 10 лекарства са били изтеглени.

41% – или 19 от 46-те лекарства за рак, получили ускорено одобрение през този период не са удължили живота на пациентите или не са подобрили качеството им на живот, установяват изследователите.

Като се добавят и седемте текущи изпитвания, за които все още няма резултати, тази цифра нараства до 57% от ускорено одобрените лекарства за рак, които не са показали полза 5 години след одобрението си.

Фармацевтичните компании се нуждаят от повече време, за да докажат, че лекарствата са ефективни в задължителните проучвания след одобрението. Това означава, че тези лекарства са на разположение в продължение на години преди лекарите и техните пациенти да могат да бъдат сигурни, че „заместващите“ маркери действително отразяват клиничната полза.

През юни 2022 година правителството на САЩ прие законодателни реформи на ускорената процедура за одобрение, които според изследователите са „отдавна закъснели“. Тези промени ще означават, че FDA може да изисква от фармацевтичните компании да са започнали поне потвърдителни изпитвания преди да заявят ускорени одобрения и трябва да докладват за напредъка на своите проучвания два пъти годишно.

Времето ще покаже какво ще бъде въздействието на тези реформи.