Революция в медицината: Еднократно генно редактиране трайно свали „лошия“ холестерол с 62%

Компанията Eli Lilly представи новите резултати от клиничното тестване на VERVE-102 – експериментална терапия, предназначена да намали нивата на „лошия“ холестерол веднъж завинаги. Очаква се лечението да бъде ефективна и по-безопасна алтернатива на статините.

Лекарството VERVE-102 има за цел да изключва гена PCSK9, който участва в регулирането на нивата на холестерола. Известно е, че хората с нарушено функциониране на PCSK9 имат много ниски нива на липопротеини с ниска плътност (LDL), поради което вероятността да получат сърдечносъдово заболяване е значително по-малка. Целта на VERVE-102 е да възпроизведе този ефект с помощта на една-единствена редакция на ДНК.

„При този процес се променя само една буква от генетичния код, без да се нарушава двойната спирала на ДНК“,

подчертават авторите.

В клиничното изпитване са участвали 35 пациенти с наследствена хиперхолестеролемия или преждевременна коронарна болест на сърцето. При максималната доза нивата на LDL холестерол са намалели с 62%. Ефектът от лечението се е запазил повече от 18 месеца – през целия период на наблюдение.

Учените смятат, че в бъдеще технологията би могла да осигури дългосрочна защита срещу сърдечносъдовите заболявания след еднократна процедура за редактиране на генома. Тази година ще започне втората фаза на клиничните тестове върху по-голяма извадка, която трябва да потвърди ефикасността и безопасността в дългосрочен план.