Най-скъпото лекарство в света беше одобрено от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) тази седмица. То е предназначено за лечение на хемофилия. Hemgenix, произвеждано от CSL Behring, ще струва 3.5 млн. долара на лечение и представлява генна терапия за лечение на възрастни с хемофилия В.
Това е генетично заболяване на кръвосъсирването, при което хората не произвеждат протеин, необходим за образуването на кръвни съсиреци.
Около 1 на 40 000 души страдат от това заболяване, като повечето от тях са мъже.
Генната терапия за хемофилия е на дневен ред от повече от две десетилетия. Въпреки напредъка в лечението на хемофилията, превенцията и лечението на епизодите на кървене могат да окажат неблагоприятно въздействие върху качеството на живот на хората.
Д-р Питър Маркс, директор на Центъра за оценка и изследване на биологичните продукти към FDA.
Днешното одобрение предоставя нова възможност за лечение на пациенти с хемофилия В. Представлява важен напредък в разработването на иновативни терапии за тези, които изпитват голямо бреме на заболяването, свързано с тази форма.
Един на 40 000 души има хемофилия В. Това са около 15% от пациентите с това състояние. Много жени, носители на заболяването, нямат никакви симптоми. Приблизително 10-25% от жените носителки обаче имат леки симптоми, а в редки случаи – умерени или тежки симптоми.
Лечението обикновено включва заместване на липсващия или дефицитен фактор на кръвосъсирването, за да се подобри способността на организма да спира кървенето и да подпомага оздравяването.
Пациентите с тежка форма на хемофилия В обикновено се нуждаят от рутинна схема на лечение с интравенозни (IV) вливания на продукти за заместване на фактор IX.
Така се поддържат достатъчни нива на фактора на кръвосъсирване за предотвратяване на епизоди на кървене.
Хемгеникс е еднократен продукт за генна терапия, който се прилага като еднократна доза чрез интравенозна инфузия. Hemgenix се състои от вирусен вектор, носещ ген за фактор IX на кръвосъсирването. Генът се експресира в черния дроб, за да произвежда протеин на фактор IX, да повишава нивата на фактор IX в кръвта и по този начин да ограничава епизодите на кървене.
Всичко важно от света на технологиите, директно в пощата ти.
С абонирането приемате нашите Условия и Политика за поверителност. Може да се отпишете с един клик по всяко време.
Коментирайте статията в нашите Форуми. За да научите първи най-важното, харесайте страницата ни във Facebook, и ни последвайте в Google Новини, TikTok, Telegram и Viber или изтеглете приложението на Kaldata.com за Android, iPhone, Huawei, Google Chrome, Microsoft Edge и Opera!
